老龄化和慢病高发对世界各国的医疗支付体系产生了持续而巨大的压力，比如2017年的一项调研（Partnership to Fight Chronic Disease report）显示，美国罹患三种以上慢性病的人数在2030年将达到8300万，而在2015年只有3100万，由此将在2015-2030年产生2万亿美元的医疗开支。

面临高昂的医疗开支增长，支付方的控费举措是全方位的，除了推动管理式医疗和发展其他降低服务成本的措施，在药品层面的大规模砍价正成为另一个重要的热点。在美国市场，无论是药品福利管理公司（PBM）还是大型商保和联邦医保，都在要求药企降低价格，否则将对其产品不予列入报销列表中，而且这一趋势在近两年已经从普通药品转向以新特药为代表的昂贵药领域。面对大规模的降价要求，药企正在经历过去30年来最大的挑战。这是由于新药的研发成本正在逐年升高，这推高了药品的前期进入市场的价格，但药企如果只做自费市场是很难带动销量。因此，面对支付方的控费要求，药企必须找到新的营销途径来推动新药的早期发展，而按效果付费目前正成为美国药企渠道策略的新宠。

所谓按效果付费（Outcomes-Based Contracts，OBCs)是指支付方在一个指定的时期内将某类药品纳入报销范围，并在这一时期收集已经服用该药品的用户数据，以分析该药品是否降低了整体的医疗费用，特别是在是否降低再入院率和在就诊率，有些还特别考察是否能降低死亡率。如果最后计算出来该药品确实降低了该保险计划下所有使用该药品用户的整体医疗费用，保险公司就不再要求药企返还部分药品的款项，如果证明无效，药企必须按照约定的折扣价格向保险公司返还部分药品销售收入。

这里较早的案例是强生的多发性骨髓瘤化疗药物万珂（Velcade），当年因为药价太贵，英国负责药品价格和效果评估的机构NICE不同意其进入报销名单，可是强生提出如果有效就付钱，无效则退款的做法，后来被支付方接受了。这种根据效果支付的办法后来被叫做Velcade Response Scheme。

随着支付方在美国市场的日益强势，药企发现自身的选择余地并不大，要么被迫降价，要么干脆就出局。过去几年对药价的压制甚至在某些普药领域发生了药品荒，比如2017年发生的碳酸氢钠供应短缺的问题即部分由此引发。由于持续的压价，很多药企对不能盈利的普药都放弃了，这导致市场上的某类普药供应商只剩下少数几家，而只要有一家药企的存货短缺，就会引发市场的供给短缺。当然，供货短缺还有其他原因，但产能的减少是一个重要的原因。

面对普药利润的大幅度下降，药企必须将其发展寄托于明星产品，但过去20年的明星产品都过了专利期，面对专利悬崖，药企很难保持营收持续大规模增长，未来的增长主要会集中在新药。但是，新药的研发成本正在急剧的攀升，根据德勤的报告，目前新药研发的成本从2010年的12亿美元上升到2016年的15.4亿美元，而且需要耗费14年的时间才能完成。更关键的是，新上市药物的平均销售峰值在2016年只有3.94亿美元，远低于2010年的8.16亿美元，平均逐年下降11%。

新药增长乏力是有多方面原因的，首先，目前大部分新药都是主要面向某类细分疾病的特殊疗法，受众相对较少，这本身就限制了整体市场需求。其次，由于价格高昂，支付方与药企的谈判很难达成共识，大部分新药在短期内都很难被纳入报销范围，销量很难获得上升。最后，研发成本过于高昂导致新药价格无法下降，无论是自费市场还是纳入支付方报销，价格下降困难限制自身规模，无法形成良性循环。而小药企的研发成本相对较低，它们的总体表现也因此好于大药企。

因此，如何提升新药的销量就成为药企的主要发力点，而按效果付费正日益成为药企拓展渠道的有力工具。按效果付费一般确定为两年，在这两年中，病人可以较低的自费比例获取药物并且对处方的限制较少，在某些合约中还要求医生去推动患者的依从性，这更进一步推动了药品的销量和可持续性。

虽然按效果付费是一种风险共担模式，对药企来说并不是类似降价获取市场那样简单，但对于大型药企来说，这种模式有几种好处：第一，与自费市场相比，支付方的报销能快速推动销量。第二，虽然到效果要最终等待数据的检验，但至少在这两年的过程中，新药已经成功的建立了一部分市场，在医生和病人那里获得了一定的认知度。第三，即使最后数据显示新药的控费优势并不明显，但在两年的过程中对医生已经进行了持续的接触，而医生更愿意开具有临床效果的新药，即使未来被迫降价以进入报销目录也能获得医生的青睐。

另一方面，从支付方来看，按效果付费则能为用户提供更好的保障并将风险分担出去，有助于减轻自身的财务压力，部分小型保险公司更愿意使用这一服务来吸引用户，比如最近两年，美国新英格兰地区的保险公司Harvard Pilgrim就与四家药企签订了相关合约。

所以，从上述几个角度来看，按效果付费对药企来说是有诸多好处的，无论最终的数据检验结果如何，药企至少在两年左右的时间获得了一部分市场，为未来的市场规模拓展打下了基础。因此，越来越多的药企已经将按效果付费纳入新药上市的市场策略，有些更激进的药企甚至将那些没有运用这一策略的新药暂停上市。

从简要的分析来看，新药正成为药企未来发展的重中之重，而按效果付费则成为药企的新型营销渠道。这对中国市场具有一定的借鉴意义，但由于中国市场主要的支付方是医保，医保对控费的模型远未建立。而且，目前市场畸形点是治疗效果并不和医生的收入和考评挂钩，医生和医院的首要动力是增加收入而不是评估治疗效果，这样的体系下很难根据药效来决定是否使用或不使用某类药品。只要以医疗价值为核心的评估体系尚未建立，就很难通过按效果付费来支付。

美国过去两年已经宣布的药企与支付方合约：

资料来源：Latitude Health根据公开信息整理

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